新藥研發從藥物探索(Drug Discovery)、作用機轉評估、量產、臨床試驗(Clinical Trials)到上市，往往需要費時十年以上的時間，且投入的研發費用更可能高達數十億美元。利用人工智慧(AI)，來縮短研發時程、提高成本效益，正是製藥產業近年來關注與投入的焦點。根據Frost＆Sullivan調查報告顯示，2018年全球製藥產業於AI應用之研發投入達32.5億美元，其中具備高市場成熟度(Market Readiness)的應用項目包括藥物探索分析、影像辨識與診斷等，而具備高產業價值(Industry Value)的項目則有候選受試者發掘、臨床試驗設計等。預計由於AI的導入而為製藥產業所增加之營收於2022年將達約22億美元，且未來開發AI應用之投入於整體研發經費的占比亦將持續增加。以下將分別針對藥物探索(Drug Discovery)、臨床試驗(Clinical Trials)、真實世界證據(Real World Evidence, RWE)和商業營運等項目之AI應用現況進行簡述。

一、藥物探索(Drug Discovery)

 根據統計有超過25％的開發費用用於探索與評估潛在候選藥物，而透過AI將有助於優化探索流程來減少成本。AI可以從下列三個方向來進行優化：

(一)    AI在識別基因與疾病的關聯性以及對疾病專一性的標靶(target)辨識具有相當優異的表現，可使藥物開發更有效率。
(二)    AI可以模擬化學反應，進行分子設計、虛擬篩選和結構活性分析(Structure Activity Relationship, SAR)，可以大幅縮短發現適合分子的時間。
(三)    AI可迅速從多個資料源，包括臨床報告、學術文件、專利與基因資料庫等，進行數據收集、彙整和分析，將相當有助於對藥物分子的毒理學、代謝動力學(Pharmacokinetics)與反應途徑的了解，並快速地識別新藥物的可開發性。如：SINEQUA利用AI來建立資訊平台以減少文獻收集時間。

二、臨床試驗(Clinical Trials)

自2000年以來，約有80％的臨床試驗因無法找到適合的受試者而延遲。且受試者的招募與後續監控費用更是佔了臨床試驗成本的30%。
在臨床試驗前應用上，AI可從多種資料來源，包括出版物、臨床報告和電子病歷(EMR)，收集資訊進行彙整，協助合適患者的匹配，以縮短招募時間。另一方面，在療程期間，AI能夠對於患者之藥物反應與療效進行追蹤，並可對試驗設計進行即時的微調，或於試驗期間進行風險評估。舉例來說，Evidation開發的行為地圖(Mapping the Behaviorome)平台，能將患者的日常行為以及血壓/血糖數據透過手機傳到平台資料庫，並進一步過濾資料與分析關聯性，以評估患者使用產品時，對日常生活狀態造成的影響。另一個例子為Antidote所開發的AI應用程式，其將臨床試驗招募過程大眾化，透過網絡與簡單的問答，在短時間內可迅速搜索與匹配適合的臨床試驗項目，並有機會能夠為患者提供新的治療選擇。

三、真實世界證據(Real-World Evidence, RWE)

近年來，為了加速醫材與新藥的開發，FDA鼓勵可善用真實世界證據(RWE)來做為臨床佐證。真實世界證據使健康數據的取得方式更有彈性，可透過傳統臨床試驗以外的方式來取得有關病患健康狀態或醫療照護服務的資訊，其來源包含電子病歷(EMR)、醫療保險數據、穿戴式裝置、研究報告等。由於數據的來源相當多元，AI可用於系統化地進行篩選與分析，以取得有價值的證據，甚至進一步由相關證據推演出臨床決策建議。例如：GNS Healthcare所開發的平台，除了利用AI來轉換大量且多樣的數據外，也支持和簡化臨床決策的過程，協助醫師或藥廠提供患者最佳的治療建議。

四、商業營運

AI在商業營運的應用上，主要分為兩大方向：第一個方向為風險分析，著重於提供預測性的建議；第二個方向為營運分析，著重於採購、資源績效、臨床和工作流程，以及和合作夥伴之間的相關數據分析。Lexalytics開發能自我驅動、自主分類定義、自主學習的AI，以AI進行文本資料探勘(Text Mining)與自然語言處理，目前運用於社交媒體資訊與客戶回饋意見之分析，進而提供營運策略建議，發展智慧商業模式。
大量的研究、臨床和商業數據為AI應用在整個藥物開發價值鏈中創造無限的機會，不僅大幅降低新藥發現的困難度，同時亦節省研發支出，並加快研發進程。在臨床受試者的匹配與真實世界證據的取得與利用上，AI除了加速臨床證據的取得，提高治療的結果，更進一步可做為臨床與商業決策的支持。綜整而言，全球製藥產業將持續投入AI應用的相關開發，而成功地導入AI技術亦將成為製藥公司在市場競爭上之優勢以及差異化的關鍵指標。