酶 (Enzyme) 是一種高效率的生物型催化劑 (Biocatalyst)，在產業上的應用包括：提高產物的純度、能在和緩的外在條件下進行催化反應、降低對環境的毒害等等優勢，因此，不但可降低生產成本與能源需求，亦能保障較佳的工作環境。相較於金屬型催化劑 (Metal Catalyst），酶的生產不涉及如礦物等有限資源之取用，因此在成本控制上較易掌控。
 

此外，由於酶亦同時具備高催化效率、易獲取性及可改造性等優點，使得製藥產業對酶技術開發的投入，在過去30年間呈現急遽性的成長。當今酶技術在醫藥領域的應用相當廣泛，其中涵蓋蛋白質工程之定向演化、總體基因體學、醫藥品製程、重組酶與合成酶之相關療法等等。以下將針對酶的醫療應用進行簡介。

一、血栓治療

心血管疾病為全球各國主要死因之ㄧ，其中急性心肌梗塞和中風與病患血管中形成之血栓有極大的關聯。纖溶酶(Fibrinolytic Enzymes)可溶解血栓之纖維蛋白(Fibrin)網狀聚合物，破壞血栓結構，使血液恢復流通。目前已有多種纖溶酶，取代抗凝劑與抗血小板藥物，成為治療或抑制血栓形成之藥物成份。

二、細菌感染治療

細菌的抗藥性是當前全球醫療界所面臨的難題之ㄧ，在新ㄧ代抗生素的開發中，酶抗生素(Enzybiotics)為一新興應用。酶抗生素係運用內溶素(Endolysin)破壞細菌之細胞壁，引起滲透壓失衡並隨之溶解。內溶素抗菌的專一性極高、可單獨亦可配合傳統抗生素作用。目前已上市的產品包括荷蘭 Micreos公司的 Gladskin，其用以治療抗藥性金黃色葡萄球菌所引起的皮膚感染。

三、癌症療法

與正常細胞相較，癌細胞的生長需要更多的胺基酸與蛋白質，因此，催化特定氨基酸代謝與癌細胞生長的酶，即可成為癌症療法的標靶。例如：Asparagine是急性淋巴性白血病 (Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL) 中蛋白質合成的必要氨基酸，若身體中缺乏其合成酶 (Asparagine Synthase)，ALL細胞即無法生存。目前針對阻斷這類酶的生成或降低其活性之相關癌症藥物開發大多處於臨床前試驗或臨床研究階段。

四、提高藥物生體可用率 (Bioavailability, BA)

許多實質固態瘤(Solid Tumor)的表面會形成玻尿酸 (Hyaluronan)之聚集，進而阻礙抗癌藥物的傳遞。酶可用於降解聚集物，進而增進人體對於藥物成分之吸收速率 (Rate)或藥物之吸收量 (Extent)。目前美國 FDA已核准使用玻尿酸酶 (Hyaluronidase) 作為皮下液體注射給藥之輔助劑，並已實際應用於多種上市的抗癌藥物中。

五、腸胃道疾病治療

消化酶 (Digestive Enzyme) 補充劑可用於消化系統疾病的輔助治療。例如：以胰腺酶 (Pancreatic Enzymes) 治療胰臟功能缺乏症、慢性胰腺炎、胰腺癌、囊性纖維化或糖尿病等，其中包括蛋白質分解酶、澱粉分解酶、脂肪酶等。胰腺酶可由如牛、豬等動物身上取得，亦可運用微生物合成技術製作而成。目前已有六項胰腺酶製劑產品獲得美國 FDA 批准，歐盟的相關產品則有十五項。

六、食物過敏之治療

麩質 (Gluten) 是一種存在於小麥或其他穀物中的蛋白質，全球大約有1%的人會對麩質過敏，因而產生慢性腹瀉、腹脹、吸收不良、降低食慾等症狀，嚴重時亦可能導致孩童生長遲緩等問題。由美國 PvP Biologics 公司所開發的酶製劑 KumaMax 是一種可化解麩質免疫原性 (Immunogenic) 部分的重組酶  (Recombinant Enzyme)，且在胃之酸性條件下依然能保有活性。目前該產品正處於第一期臨床試驗階段。
 

醫藥用酶從實驗室研究到市場應用的產品開發可分為包括分子生物相關科學之發展、表現系統 (Expression Systems) 的擇取、少量生產與功效測試、量產製程研發、配方化 (Formulation) 與商業化等階段。隨著近年來次世代定序、合成生物學、人工智慧等新興科技發展，可預測在未來五年內將有更多具潛力的醫藥用酶被發現與修飾改造以利後續應用。在配方化部分，如何精準地控制酶在人體內的分布、作用與代謝將為後續發展的技術重點。此外，對於產品開發者而言，最終產品的適法性考量，以及如何在研發過程中適當地導入智慧財產權保護，亦須提前佈署並妥善規劃。