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美國高等衛生研究計畫局(ARPA-H)介紹

薛孝亭、洪立萍/ 發布日期:2023/03/08/ 瀏覽次數:126

一、前言

美國擁有強大的生物醫學研究生態體系,不論是先進的免疫療法、癌症藥物、COVID19疫苗等療法的開發,皆展現了美國生醫領域研究與創新的實力。然而目前仍有許多疾病,包括癌症、傳染病、阿茲海默症等疾病,仍嚴重影響著美國人民的健康。為了加速生醫領域的研究,以徹底改變前述疾病的預防與治療模式,進而改善所有美國人的健康,2022年美國政府投入10億美元於美國國家衛生研究院(National Institutes of Health, NIH)下成立新的研究機構-高等衛生研究計畫局(Advanced Research Projects Agency for Health, ARPA-H)。

 

二、ARPA-H使命與組織規劃
目前美國生醫領域研究主要透過兩條路徑推動。在基礎研究方面,藉由NIH等單位提供支持;在醫藥產品方面,則由業界(如生物製藥業者)開發適合患者的療法、藥物或裝置。然而,一些具突破性的創新研究項目並不適用於現有的研究支持機制,例如:高風險、高成本或市場規模不大之創新;需要多方協調且非單一業者能克服之創新醫療照護模式。ARPA-H之成立可望能用以支持前述創新研究項目,以加速生醫領域的研究進展。以下針對ARPA-H之使命、特色與組織架構作介紹(各項介紹摘要請參閱圖一):

 

 

(一) 使命
ARPA-H主要任務為領導高風險、高回報的生醫研究,並且加速突破性解決方案的實施與應用。ARPA-H將透過計畫推動、支持與管理,以催化生物醫學和健康領域突破性技術與平台發展,同時強化產學研之間的夥伴關係和協作,促進研究成果轉譯成為能實際幫助到患者的解決方案。另外,儘管ARPA-H隸屬於NIH,但NIH支持的研究計畫以好奇心驅動(curiosity-driven)為主,而ARPA-H將支持使用驅動(use-driven)的研究,旨在解決實際的問題。

(二) 特色
ARPA-H參照隸屬於美國國防部(DOD)的國防高等研究計劃署(Defense Advanced Research Projects Agency, DARPA)的組織模式建立。DARPA於成立的60多年以來在互聯網、全球定位系統、自動駕駛汽車等一系列的重大科技突破扮演了關鍵角色。DARPA具備以下特色:重視突破性技術與成果並且容許失敗;橫向且具彈性的組織管理體系(Flat Organization),設有多個技術辦公室,包括國防科學辦公室(Defense Sciences Office)、資訊創新辦公室(Information Innovation Office)、微系統技術辦公室(Microsystems Technology Office)等;主要工作由有任期限制(3-5年)的項目經理(PM)和辦公室主任推動,且PM具有高度自主性(如發起研究計畫與管理資金);計畫外包模式,不於組織內部進行研究,而是支持業者、大學和其他機構的研究。在現有的規劃中,ARPA-H同樣是精簡扁平化的組織(組織架構見下段介紹),同時由業界或學術界富有創新精神的專家擔任PM(任期3年),並且以計畫外包模式展開研究。

(三) 組織規劃
ARPA-H設置了數個與創新技術研發與促進健康平等相關之辦公室,包括:治療創新辦公室(Treatment Innovation Office)專注於發展能管理與治療疾病之創新療法與干預措施;健康促進與疾病檢測辦公室(Health Promotion and Disease Detection Office)著重於推進能改善美國人整體健康、預防疾病以及疾病早期檢測之方法與技術;衛生數據辦公室(Health Data Office)專注於徹底改變健康數據與資訊收集、組織、整合和使用之創新方法;系統技術辦公室(Systems Technology Office)則關注於會影響健康的各種系統,涵蓋範疇可從生理系統(如免疫系統)到醫療保健系統,並且催化前述各項系統之技術整合;衛生公平、傳播和實施辦公室(Health Equity, Dissemination, and Implementation Office)著重於健康平等、科技發展之倫理道德等方面的計畫。

同時ARPA-H也設置了多個辦公室,以執行資金分配、研究成果推廣、與政府協調溝通等業務,包括負責規劃與協調資金分配的主計長辦公室(Comptroller's Office);協調ARPA-H與聯邦政府機構之關係的立法和政府事務辦公室(Legislative and Governmental Affairs Office);加速高影響力創新技術的商品化之創新創業辦公室(Innovation and Entrepreneurship Office);監督與評估ARPA-H各項行動、報告與規劃之戰略規劃評估與分析辦公室(Strategic Planning, Evaluation, and Analytics Office)等。

 

三、研究主軸建議
儘管ARPA-H尚未公布其研究主軸與項目,但2021年中,白宮科學技術政策辦公室(Office of Science and Technology Policy, OSTP)和NIH與生醫領域之利益關係人(包括生醫業者、創投、病人權益促進團體代表)舉行了一系列聽證會,且在其發布的結論報告中綜整了各界對ARPA-H研發主軸之建議。建議摘要如下:

(一) 數據共享平台以及通用數據標準與系統
制定通用數據標準,能提高研究的效率、透明度與公平性,並可為生醫領域提供更為健全的研究環境。整合電子健康記錄(EHR)系統,建立格式一致的醫療檔案,有助於個人化醫學的發展。建立串聯基因、生物標誌物資訊、表型等數據之數據共享平台,能協助科學家了解基因、分子與生理機制之間的關係並且提供更全面的見解。

(二) 快速且易於使用的早期檢測、診斷和治療平台
早期檢測、診斷和治療平台有助於徹底改變疾病預防的方式,並可在疾病發作時或者發作前搶先治療患者。ARPA-H 能為目前尚未有治療選擇或選擇有限之疾病(如阿茲海默症)開發早期檢測技術與治療藥物。其他研發主題建議包括:開發能檢測與分析生物標誌物以及環境與社會危險因子之個人化診斷平台;透過創新技術掃描眼睛,以檢測神經退化性疾病;創建能模擬個人的健康狀況或者提供個人化治療建議的人工智慧診斷平台。

(三) 開發人工智慧演算法優化與分析不同患者之健康數據
利用人工智慧分析健康數據,能識別出傳統人工方式難以察覺且具重要價值之資訊。其他研究建議包括:利用大型量子計算機分析大量電子健康紀錄,以找出預測標記(predictive markers)與健康結果的關聯;在現有的COVID-19資料庫上,分析患者醫療數據,以進一步獲取臨床研究方面之見解;改進與擴大來醫學影像數據之AI分析。此外,於開發人工智慧相關技術時,應盡可能將演算法與模型之偏差降至最低,以使每位美國人民都能從結果中受益,消弭健康不平等。

(四) 開發穿戴式裝置與數位科技蒐集縱向數據(longitudinal data),包括生長發育過程、疾病過程或生命週期等數據
穿戴式裝置可用以蒐集大量健康數據,包括生物標誌物、疾病症狀、健康狀態,以及環境、身體活動量等數據,能為疾病預防與治療開發提供重要資訊。例如:在臨床試驗期間,能利用智慧手錶改進數據蒐集方式,或者將智慧手錶應用於老年科學研究,識別樂齡族群照護與醫療的需求,進而提升其獨立性。其他研究建議包括:使用手機應用程序和全球定位系統提醒酒精使用障礙症(alcohol use disorder)患者遠離高風險環境;開發體積更小且更便宜之助聽器。另外,穿戴式裝置與相關數位科技的普及亦有助於將醫療照護服務拓展至農村與偏遠地區的人群。

(五) 優先支持考量個人整體健康之計劃
ARPA-H所支持之生物醫學研究計畫應著重於提升患者整體健康之方法,而非關注於單一疾病之治療結果。建議研究項目可包括探討行為、環境、文化、社會支持等因素對個人整體健康促進的影響。

(六) 創新治療技術
開發能應用於多種疾病(如肝纖維化、罕見疾病)治療之創新治療技術,例如奈米顆粒藥物(nanoparticulate drugs)、基因療法、長效型製劑、精準藥物遞送技術等。

 

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