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疾病治療新趨勢
賴宸玉 .2019/06/05
摘要 隨著時代的演進,難以根治的慢性病、罕見疾病與遺傳性疾病逐漸增加,加上現今人們對於新興醫療的觀點與時俱進,故新興醫療技術-再生醫學就此崛起,其中細胞治療的應用最為廣泛,如癌症、免疫、皮膚等等,且癌症治療產品於其中約占半數,未來有望成為治癒癌症與慢性病之方法。以下列舉三個疾病新興療法之研究案例:

(一) 培植健康之β細胞以治療第一型糖尿病
據美國糖尿病協會數據揭示,約有125萬美國兒童和成人患有第1型糖尿病,且由美國國立衛生研究院(NIH)報告得知,於1975-1980年間出生之人,約有3.5%的人在確診後的20年內死亡,7%的人在25年內死亡。第一型糖尿病好發於兒童時期,源自於自體免疫性之疾病,易攻擊胰臟之β細胞,致使血糖水平飆升,造成嚴重之器官損傷,最終將導致死亡。
對第一型糖尿病患者而言,於飲食前注射胰島素有助於控制病情,但仍可能有腎功能衰竭、心臟病與中風等併發症之現象,且一日三餐定期注射胰島素,除可能遺忘注射胰島素製劑,亦造成身體不適。過往研究試圖利用幹細胞培育健康之β細胞進行移植,但尚未成功,近期美國加州大學在科學上取得重大突破,研究團隊將人類幹細胞轉化為成熟之胰島素生成細胞,作為治療第一型糖尿病之潛在方法。該研究已獲得NIH、青少年糖尿病研究基金會與卡夫家庭基金會等機構的支持。此外,該團隊也考慮利用常間回文重複序列 (CRISPR)基因編輯,使實驗室培養之細胞,能在不需要使用免疫抑制藥物的情況下,移植至患者體內。未來,當將人類幹細胞轉化為其他類型細胞的相關技術發展成熟時,此方法也將能製造其他器官修復細胞,以治癒目前無法根治的其他慢性病。

(二)利用實驗室晶片於犯罪現場發現DNA
利用犯罪現場遺留之DNA能偵查入室竊盜、性侵犯與諸多犯罪活動之痕跡。荷蘭法醫中心每年於犯罪現場採證超過十萬份之檢體並進行DNA分析,但約有50%無法使用,故特文特大學(University of Twente)研發出有別於以往之分析方法,利用實驗室晶片將犯罪現場採證之檢體進行細胞裂解,以萃取DNA進行分析,如果檢體太小,可將其擴增後進行分析,該技術不須使用螢光染劑,且能於約莫30分內證明此檢體DNA是否可用,確定於犯罪現場蒐集之有機樣本是否值得進一步調查,假使不可用,則尋找他處可用之樣本並進行蒐證分析。倘若犯罪現場為公共區域,因是諸多人經過之街道與小巷,混雜人與受損物體之材料,此時將面臨之挑戰為DNA之蒐證,對調查至關重要。

(三)常間回文重複序列叢集關聯蛋白(CRISPR-Cas9)治療杜顯氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)
自體合成之肌縮蛋白(Dystrophin)有助於保持肌肉完整,缺乏此蛋白易將造成嚴重的肌肉功能喪失。杜顯氏肌肉萎縮症(DMD)是源於肌縮蛋白缺乏致使基因突變之肌肉疾病。此疾病為一種單基因疾病,好發於青少時期之男孩,發病率為1/3600,針對此病症目前尚無根治之法,僅能減緩症狀。美國有近25萬人罹患DMD,而美國國家衛生研究院一直以來投入相當多的資源在DMD的治療研究,在2018年中,投入總金額即高達5,700萬美元,但其臨床治療成效並不顯著。隨著基因編輯的技術逐漸成熟,藥廠與研究人員積極地尋求基因治療的可能性。
Sarepta Therapeutics公司在2017年利用常間回文重複序列(CRISPR)治療疾病,且獲取使用CRISPR開發DMD臨床治療之獨家許可,並與杜克大學達成簽署研究開發的合作協議。研究團隊將基因編輯Cas9酶引發免疫反應之一次性療法進行動物試驗,於投藥後一年內嚴密監控其肌肉細胞數量、DMD基因表現(Gene Expression),以及相關副作用。目前Sarepta Therapeutics正在進行該藥物第3期臨床確認性試驗(confirmatory trial)。另外,Exonics Therapeutics公司也採用CRISPR開發DMD治療藥物,並已於動物實驗中證實能有效提高肌縮蛋白數量達92%。

雖說細胞治療與基因治療仍處初期發展階段,但初期市場於歐美與亞太地區已大幅增長,證明細胞治療將成為下一世代熱門新技術之ㄧ。除細胞治療外,基因治療亦為未來趨勢之走向,目前基因治療以CRISPR-Cas9成功率最為高。但現今基因療法仍有諸多瓶頸尚待突破,所以不能通盤適用於所有疾病,不過若是屬於單基因之缺陷或突變致使之遺傳性疾病較適用於基因療法。
資料來源 Frost & Sullivan