治癒遺傳失明露曙光? 美國FDA可望通過基因治療

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美聯社報導,美國食品和藥物管理局(FDA)顧問將在12日討論,是否建議批准對遺傳眼疾患者實施基因療法「SPK-RPE65」。若通過將是美國首次有改善遺傳疾病,矯正基因的療法問世。以往被視為無解、不能治癒的遺傳性眼疾失明可望因此找到出路。 美國目前唯一通過的基因療法是針對癌症的「Kymriah」,可改造患者自身免疫細胞治療血癌。而「SPK-RPE65」療法,主要是針對導致夜盲症和視力衰退的「RPE65」基因,該基因突變會造成視力損害,甚至惡化至全盲。 「RPE65」缺陷基因可能潛伏好幾代,才因父母基因配對組合出現。目前已知260種基因可能造成遺傳失明,影響全球近300萬人。 參與眼疾基因療法研究的20個案例中,有18人在一年後視力有顯著改善。11歲男孩卡伯(Cole Carper)提到,他在8歲時接受眼疾基因治療,他對世界的了解因此有巨大改變。當卡伯接受治療後回到阿肯色州老家時,看著天空問母親:「那些亮點是什麼?」之後他才知道那是星星。 卡伯的姊姊卡洛琳(Caroline Carper)也同樣接受了眼疾基因治療,她表示:「看見下雪或下雨時我感到非常驚訝,我原本認知水和雪就是在地面。沒有想過它們能(從天空)降落。」 奧勒崗健康與科學大學的眼科博士Paul Yang表示基因治療可行「令人振奮」,僅管目前還不知道視力能維持多久。但他提到:「對這些孩子們來說,沒有其他辦法可以幫助他們了。」
發佈時間
2017/10/10
資料來源
新聞出處
聯合新聞網
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