在2016年中，美國藥物評估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)核准了22種新藥，包括新藥上市許可(New Drug Applications, NDA)中的新藥或新分子實體(New Molecular Entities, NMEs)或生物製品許可申請(Biologic License Application)中新的治療生物製劑。

新型藥物通常是創新的產品，為了解決以前未被滿足的醫療需求或顯著地幫助提高病人照護和公共醫療保健。新藥或新分子實體具有以前從未被核准的化學結構；然而在某些情況下，新藥或新分子實體可能具有類似於早期藥物的作用，並且可能不一定提供優於現有療法的獨特臨床優點。本報告總結了2016年新藥或新分子實體或生物製品許可申請核准的所有內容。

CDER在2016年核准了22種新藥，從2007年到2015年，CDER每年平均核准30種新藥申請。CDER在2016年核准的新藥數量低於平均值，但藥物申請數量仍然相對穩定。從2007年到2015年， CDER每年平均提交約36份新藥申請， 2016年CDER提出41份申請，與前幾年一致。

2016年CDER的核准新藥為Adlyxin, Anthim, Axumin, Briviact, Cinqair, Defitelio, Epclusa, Eucrisa, Exondys 51, Lartruvo Netspot Nuplazid Ocaliva Rubraca Spinraza Taltz Tecentriq Venclexta Xiidra Zepatier Zinbryta Zinplava。在2016年核准的22種新藥中許多是值得注意的，因為它們具有潛在的積極影響和獨特性，對醫療和公共衛生極具貢獻。

第一次發現的新機轉：
其中有8種(36％)新藥是來自第一次發現的新機轉，這是藥物創新性的一個指標，因這些藥物通常具有與現有療法不同的作用機制。例如Defitelio是治療發生於成人和兒童在接受來自血液或骨髓等造血幹細胞移植後，再次出現腎臟或肺臟異常所導致的肝靜脈閉塞性疾病；Zinbryta治療多發性硬化症。其他為Exondys 51, Ocaliva, Spinraza, Venclexta, Xiidra, Zinbryta, Zinplava。

罕見疾病新藥：
有9種(41％)新藥被核准用於治療發生率為20萬以下美國人的罕見或“孤兒”疾病。這是很重要的貢獻，因為罕見疾病患者往往很少或沒有藥物可以治療。新藥包括：Anthim, Defitelio, Exondys 51, Lartruvo, Netspot, Ocaliva, Rubraca, Spinraza, Venclexta。Exondys 51治療Duchenne肌營養不良患者，Spinraza用於治療脊髓性肌肉萎縮症患者。

2016年新藥領域還包括各種其他值得注意的藥物，例如Lartruvo治療患有軟組織肉瘤的患者， Rubraca治療卵巢癌婦女，Tecentriq治療常見的膀胱癌(尿道上皮細胞癌)，Venclexta治療慢性淋巴細胞性白血病。另外值得注意的是兩種診斷劑，Axumin用於幫助檢測前列腺癌的顯影劑，Netspot用於檢測罕見神經腫瘤的顯影劑。

今年的創新核准還包括兩種新型罕見疾病C型肝炎治療方法：Epclusa治療C型肝炎病毒的六種主要形式，Zepatier治療感染慢性C型肝炎病毒基因型1和4的成年患者。其他值得注意的核准包括Nuplazid用於治療與帕金森氏症所經歷的精神病有關的幻覺和妄想，Ocaliva治療罕見慢性肝病的患者原發性膽汁性肝硬化。

CDER開放多項審查方式，促進創新藥物上市的方法，進而加速2016年新藥開發和批准。
快速審核通道Fast Track：
快速通道藥物有可能解決未被滿足的醫療需求。2016年新藥中有8例(36％)被CDER指定作為快速審查。透過提高FDA和藥物開發者的溝通，並使CDER能夠在提出完整的藥物申請前有機會先審閱部分內容。例如Anthim, Defitelio, Epclusa, Exondys 51, Lartruvo, Ocaliva, Spinraza, Zinplava。

突破性療法Breakthrough：
突破性療法是針對具有初步臨床證據的藥物，證明該藥物相對於現有治療將有至少一個臨床重要終點(Clinically significant endpoint)，例如研究結果的實質性改善。CDER指定2016年新藥中的七種(32％)為突破性療法。突破性療法申請在幫助縮短潛在創新療法的開發時間。例為Epclusa, Lartruvo, Nuplazid, Rubraca, Tecentriq, Venclexta, Zepatier。

優先審查Priority Review：
如果CDER確定該藥物可能潛在地提供重大進展，則藥物將獲得優先審查，在六個月內進行審查，而不是標準的10個月。2016年新藥中的十五件(68％)被指定為優先審查：Axumin, Defitelio, Epclusa, Exondys 51, Lartruvo, Netspot, Nuplazid, Ocaliva, Rubraca, Spinraza, Tecentriq, Venclexta, Xiidra, Zepatier, Zinplava。

加速審核Accelerated Approval：
加速審核計劃允許早期核准用於嚴重或危及生命疾病的藥物，進而提供超過目前治療的益處。CDER根據加速審核計劃批准了2016年新藥中的6項(27％)。這個批准是基於認為合理的替代終點(Surrogate endpoint)，例如實驗室測量或其他臨床措施來預測藥物的臨床益處。一旦獲得加速批准，藥物必須經過補充測試確認的好處。這加快了藥物的可用性。例如Exondys 51, Lartruvo, Ocaliva, Rubraca, Tecentriq, Venclexta。

2016年批准的22種新藥中有19種(86％)在美國獲得核准後才在任何其他國家獲得核准。例為Anthim, Axumin, Cinqair, Epclusa, Eucrisa, Exondys 51, Lartruvo, Netspot, Nuplazid, Ocaliva, Rubraca, Spinraza, Taltz, Tecentriq, Venclexta, Xiidra, Zepatier, Zinbryta, Zinplava。

本文概述了CDER對2016年度新藥的核准總結。CDER的新藥核准持續上升的趨勢是由於藥物申請數量相對應增加，在過去十年間，製藥和生物技術行業對新藥或新分子實體或生物製品許可申請保持相對穩定；相對2016年核准的新藥數量更重要的趨勢是製藥行業開發新藥的質量以及這些藥物用於推動醫療保健的重要新作用。另外值得注意的是，大多數這些新藥審查和核准的效率是透過CDER各種加速開發和審查工具，以幫助加速這些藥物上市，在所有情況下，CDER在努力提高審查和核准新藥申請效率的同時，仍保持了有效性和安全性的嚴格標準。