一、發展概況

人工智慧對臨床試驗之成效至關重要。過去臨床試驗的試驗設計、患者招募與執行相當耗時，且試驗期間亦需要持續地且大量地蒐集患者數據以分析患者健康與藥物療效。自然語言處理（Natural Language Processing, NLP）、機器學習(Machine Learning, ML)等人工智慧技術能夠從大量的數據(如醫療資訊、學術文獻)中篩選據臨床意義之資訊，以加速藥物發現流程(包括優化臨床試驗設計)，並且能匹配適宜的受試者以及預測試驗結果，進而提高臨床試驗成功率。從大量且多元的醫療保健數據中汲取見解、臨床試驗流程自動化等需求，帶動臨床試驗人工智慧市場的成長。以NLP市場為例，根據MarketsandMarkets產業分析報告，2022年NLP於藥物發現之市場規模約為3.4億美元，2027年將成長至11億美元，年均複合成長率(CAGR)約為27%；2022年NLP於受試者匹配之市場規模約為5.4億美元，2027年將成長至17.2億美元，年均複合成長率高達26%。

二、應用範疇

目前人工智慧於臨床試驗應用主要可分為臨床試驗設計、受試者招募與匹配、受試者監測以及受試地點選擇，以下分別介紹(各項應用摘要請參閱圖一)：

(一) 臨床試驗設計
各國對臨床試驗監管流程以及藥物審查流程之差異，導致在試驗設計上面臨著挑戰。另外，將不同種族、性別、年齡等廣泛且多樣的病患群體納入，並挑選出合適且具代表性的試驗對象，亦是臨床試驗設計須考量的核心議題。人工智慧平台與工具能夠從過去的試驗數據、學術研究資料以及法規要求等資訊中，設計出合適的臨床試驗流程，並且能夠根據試驗需求，制定受試者的篩選條件，並且預測試驗結果，以盡可能減少未來需要調整與修改試驗流程的次數，進而縮短藥物開發時程。
代表性業者：Owkin、ConcertAI、Curebase、Saama Technologies等。

(二) 受試者招募與匹配
患者基因與表型的差異性，會嚴重影響著藥物的療效，並可能造成試驗結果與預期不一致。人工智慧技術能夠分析受試者的基因體及表型等數據，以篩選出適宜且有助於驗證藥物功效的受試者。
另外，在需要大量受試者的後期臨床試驗階段(第三期與第四期)，若招募不到足量或無法招募到多樣且具臨床意義的受試者，將會拖延臨床試驗的預計時程，甚至可能導致試驗失敗。人工智慧技術可從各種管道收集受試者的相關背景資訊，如社交平台、醫療單位之病患資料庫，以挑選出合適的受試者。
代表性業者：Unlearn、TrialWire、IPM.ai、Deep 6 AI等。

(三) 受試者監測
儘管招募到足量的受試者參與臨床試驗，但受試者仍可能因為試驗地點不方便、語言不通、對療程技術不了解等因素而中途退出，或者患者未遵從醫囑進行服藥與治療，導致治療效果不顯著。另外，受試者(尤其是控制組患者)亦可能在發現藥物療效不如預期時，選擇退出臨床試驗。全球約只有15%的臨床試驗，在整個臨床試驗流程中，仍保有足量的受試者。人工智慧與穿戴式裝置以及應用程式結合，能夠實現遠距數據蒐集與患者監測，減少受試者往返醫院的次數。至於語言不通、對療程技術不了解等問題，可藉由人工智慧互動平台解決，如聊天機器人。另外，人工智慧亦能與數位孿生技術搭配，能透過模擬減少控制組患者的需求量。
代表性業者：AiCure、AWS、IXICO plc、Koneksa Health等。

(四) 研究者與受試地點選擇
挑選合適的試驗地點是確保臨床試驗能順利執行的關鍵。缺乏對當地居民疾病狀況的認識(如族群分布、年齡結構、基因分布等)，可能會無法選擇適合的臨床試驗地點，並且影響後續的受試者招募。另外，細胞與基因療法等先進療法的臨床試驗，則需要足夠的基礎設施與受過訓練的人力支持。人工智慧技術能夠分析各地區的族群、醫療人員、基礎設施之分布狀況，挑選出適合進行試驗的區域，以確保臨床試驗能順利執行。
代表性業者：Deep 6 AI、Medidata、Innoplexus、Inato等。

三、創新案例

以下針對四家利用人工智慧技術改善臨床試驗之代表性案例，介紹其產品特色與公司近期動態：

(一) 發展獨特演算法與分析技術以優化臨床試驗設計-Owkin
Owkin 為人工智慧技術新創公司，其推出的聯盟式學習(Federated learning)分析技術與平台，能藉由多個醫療數據資料庫(如不同醫院)訓練演算法模型，以減少單一資料庫的數據偏差(如種族、疾病偏差)，且訓練時亦不需要將各資料庫之數據匯集，可減少隱私外洩的機會。另外，Owkin亦發展出獨特的分析方式，包括共變量調整(Covariate Adjustment)、外部對照組(External Control Arms)，能提高臨床試驗的統計檢定力(statistical power)，以提高試驗成功率，並可降低臨床試驗所需的受試者數量與試驗時間。

(二) 研發可減少受試者數量之數位孿生平台-Unlearn
Unlearn AI推出，結合人工智慧與統計方法，推出了獨特的數位孿生平台(TwinRCT)，可大幅減少對照組的所需受試者數量(最多可減少35%的受試者)。TwinRCT能夠藉由受試者過去的醫療與健康數據，創建起受試者的數位孿生，並且能夠模擬受試者若未接受治療的健康狀態。模擬結果將會作為對照組，與接受治療後的受試者進行比較，以驗證藥物療效。近期Unlearn AI與 Merck展開合作，以加速Merck免疫療法候選藥物臨床試驗的進展。

(三) 推出能遠距監測患者之數位生物標誌物平台-Koneksa Health
Koneksa Health開發了一個數位生物標誌物平台(digital biomarker)，能遠距蒐集、監控與分析患者的生命體徵數據(如步數、睡眠狀態、腦電圖等)，以改善受試者的監控。該數位生物標誌物平台具備獨特的演算法，能與商用穿戴式裝置搭配，精準且不間斷地量測受試者的生命體徵數據。目前能追蹤腫瘤、呼吸系統和神經科學等疾病之數位生物標誌物。例如Koneksa Health與Montefiore醫學中心合作，利用步數做為癌症患者臨床試驗成效的評估指標。目前Koneksa Health計劃擴大與 Regeneron、Sanofi等藥廠的合作，以發展更多疾病的數位生物標誌物。

(四) 提供最佳試驗地點選擇分析-Medidata
Medidata (3D模擬軟體Dassault Systèmes子公司)推出人工智慧臨床試驗平台Medidata AcornAI，該平台具備超過700多萬名患者以及兩萬多項臨床試驗之數據，能根據過去臨床試驗的表現、患者人數、相似臨床試驗數量、試驗場地負荷量等資訊進行分析，提供最佳的試驗地點選擇。另外，Medidata AcornAI 平台亦可利用700多萬名患者的歷史數據以及人工智慧技術生成合成控制組 (Synthetic Control Arm)，以大幅降低受試者的數量。目前已幫助藥廠Medicenna候選藥物之三期臨床試驗控制組人數減少了2/3。

四、結語

人工智慧技術能改善臨床試驗設計與試驗地點選擇、減少試驗人數、篩選合適的受試者，同時能於試驗期間持續監測受試者的健康狀態。前述益處能大幅縮短臨床實驗的時程並且降低所需的成本。然而，數據安全與隱私的疑慮、專業人才缺乏等挑戰，為市場成長的主要限制。另外，發展與採用AI技術需進行大量的投資與技術驗證，對規模不大且資金不充裕之製藥業者來說，亦是沉重之負擔。